La Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha approvato un nuovo utilizzo di un'immunoterapia che potrebbe consentire a determinati pazienti con cancro del retto di evitare la chirurgia, la chemioterapia e la radioterapia.
La decisione apre una nuova possibilità di trattamento per un gruppo specifico di pazienti, sebbene siano necessari ulteriori studi per capire se i benefici si mantengano nel lungo termine.
La FDA ha annunciato il 19 ottobre l'autorizzazione di questo nuovo utilizzo del farmaco Jemperli, conosciuto anche come dostarlimab, sviluppato dall'azienda farmaceutica GSK.
Il farmaco era già utilizzato per trattare altri tipi di cancro. La novità è che ora potrà essere impiegato negli Stati Uniti per determinati pazienti con cancro del retto che non hanno ancora ricevuto trattamento.
Chi potrebbe trarne beneficio?
Non tutti i pazienti con cancro al retto possono ricevere questa immunoterapia.
L'autorizzazione è rivolta a adulti con cancro del retto negli stadi II o III, ovvero quando il tumore si è diffuso all'interno di quella zona del corpo o verso i tessuti vicini, ma non si è ancora esteso a organi distanti.
È inoltre necessario che il cancro presenti alcune caratteristiche che consentano al farmaco di agire in modo più efficace.
Queste caratteristiche vengono identificate attraverso test medici e sono conosciute come dMMR o MSI-H, due termini che indicano che le cellule tumorali hanno difficoltà a riparare determinati errori nel loro materiale genetico.
In parole semplici, que quegli errori possano rendere il tumore più facile da riconoscere e attaccare per le difese naturali dell'organismo.
La FDA stima che circa il 3% dei pazienti con cancro del retto localmente avanzato presenta queste caratteristiche.
Perciò, prima di considerare il trattamento, i medici devono eseguire test specifici per verificare se il paziente soddisfa le condizioni necessarie.
Come funziona Jemperli?
A differenza della chemioterapia, che utilizza farmaci per distruggere le cellule cancerose, questa immunoterapia aiuta il sistema immunitario del corpo a combattere il tumore.
Alcuni tipi di cancro riescono a passare inosservati alle difese dell'organismo. Jemperli blocca uno dei segnali che utilizzano per evitare di essere attaccati.
In questo modo, il sistema immunitario può riconoscere meglio le cellule cancerose e agire contro di esse.
L'obiettivo è controllare o eliminare i segnali rilevabili del tumore senza la necessità di ricorrere immediatamente ad altri trattamenti più aggressivi.
Nel cancro del retto, le opzioni tradizionali possono includere chemioterapia, radioterapia e un intervento per rimuovere il tumore.
Sebbene questi trattamenti possano essere necessari per combattere la malattia, possono anche causare effetti collaterali significativi.
Ad esempio, alcune operazioni influenzano il funzionamento dell'intestino e, in determinati casi, richiedono la creazione di un'apertura nell'addome per espellere le feci verso una sacca, un procedimento noto come colostomia.
La chemioterapia e la radioterapia possono anche causare fastidi e influenzare le funzioni urinarie, sessuali o riproduttive.
La possibilità di evitare queste procedure, quando sia medicalmente sicuro farlo, è uno degli aspetti più promettenti del farmaco.
Risultati della FDA
La decisione della FDA si è basata principalmente sui risultati di uno studio chiamato AZUR-1, a cui hanno partecipato 154 pazienti affetti da carcinoma rettale che soddisfacevano le caratteristiche necessarie.
I partecipanti hanno ricevuto Jemperli per via intravenosa, attraverso diverse somministrazioni effettuate per un periodo di circa sei mesi.
Secondo i risultati divulgati dalla FDA, 110 dei 154 pazienti, pari al 71%, non hanno necessitato di ulteriori interventi chirurgici, radioterapia o chemioterapia e il loro cancro non ha mostrato segni di avanzamento durante il periodo valutato.
È un risultato importante perché suggerisce che, in alcune persone, l'immunoterapia può controllare la malattia senza ricorrere ad altri trattamenti.
Sin embargo, questo non significa che il 71% dei pazienti sia definitivamente guarito.
I ricercatori devono ancora verificare per un periodo più lungo se il cancro ricompare e quanto durano i benefici del farmaco.
Nello stesso studio, 26 pazienti hanno necessitato di un intervento chirurgico e altri 13 hanno ricevuto trattamenti aggiuntivi, come farmaci per il cancro o radioterapia.
C'è stato anche un paziente il cui cancro è progredito senza ricevere un altro trattamento, mentre quattro partecipanti hanno abbandonato lo studio o non sono riusciti a proseguire con il monitoraggio.
I medici hanno osservato i partecipanti durante un periodo di monitoraggio la cui durata centrale è stata di circa due anni e due mesi.
Durante quel periodo hanno effettuato esami per verificare se il tumore fosse ancora presente o se ci fossero segnali di una sua ricomparsa.
Tra queste prove ci sono stati risonanze magnetiche, tomografie e esami che permettono di osservare l'interno del retto.
I pazienti che non mostravano segnali rilevabili di cancro poterono continuare sotto sorveglianza medica senza sottoporsi immediatamente a un intervento chirurgico.
Pero questa decisione richiede controlli periodici, perché evitare l'intervento chirurgico non significa abbandonare il trattamento né smettere di monitorare la malattia.
Se il cancro dovesse ripresentarsi o non rispondere adeguatamente al farmaco, i medici potrebbero prendere in considerazione la chirurgia o altre alternative.
La FDA ha preso in considerazione anche uno studio precedente condotto in un centro specializzato in oncologia a New York, al quale hanno partecipato 50 pazienti con caratteristiche simili.
Quella ricerca ha mostrato risultati incoraggianti, sebbene sia diversa dallo studio AZUR-1, che ha coinvolto 154 partecipanti e ha servito come principale base per la nuova autorizzazione.
L'approvazione significa che il farmaco ha già dimostrato tutti i suoi benefici?
La risposta è no.
La FDA ha concesso un'approvazione accelerata, una procedura che consente di autorizzare in anticipo determinati trattamenti promettenti quando sono diretti a malattie gravi.
Questo significa che i risultati disponibili sono sufficientemente incoraggianti per consentirne l'uso nei pazienti selezionati, ma è ancora necessario confermare quanto dura la loro efficacia.
La compagnia GSK dovrà continuare a valutare i pazienti e fornire informazioni aggiuntive sui risultati a lungo termine.
È importante chiarire che Jemperli può provocare effetti collaterali gravi.
Poiché il farmaco stimola la risposta delle difese dell'organismo, in alcune persone potrebbe indurre queste ultime ad attaccare per errore organi e tessuti sani.
Queste reazioni possono causare problemi di salute importanti e, in situazioni eccezionali, diventare mortali.
Tra gli effetti collaterali più comuni ci sono la stanchezza, la diarrea, il prurito e le eruzioni cutanee.
Possono anche verificarsi reazioni durante la somministrazione del farmaco e complicazioni che richiedono un'attenzione medica immediata.
Per questo, la scelta di questa immunoterapia deve essere effettuata sotto la supervisione di specialisti in oncologia.
I pazienti diagnosticati con cancro rettale possono chiedere al loro oncologo se hanno bisogno dei test che consentono di identificare le caratteristiche dMMR o MSI-H e se potrebbero trarre beneficio da questo trattamento.
L'approvazione non significa che tutti i pazienti debbano abbandonare la chirurgia, la radioterapia o la chemioterapia. Non si raccomanda neppure di sospendere o modificare un trattamento già indicato senza consultare il team medico.
La nuova autorizzazione riguarda gli Stati Uniti e non implica che il farmaco sia approvato per lo stesso utilizzo in tutti i paesi.
La FDA ha informato che altre agenzie regolatorie, tra cui quelle di Canada, Israele, Svizzera e Regno Unito, hanno partecipato alla revisione internazionale della richiesta, anche se le loro valutazioni continuavano quando è stata annunciata la decisione statunitense.
L'organismo non ha neanche informato che il trattamento sarà coperto da tutte le assicurazioni sanitarie né ha garantito la sua disponibilità in ospedali specifici.
Per i pazienti cubani che vivono negli Stati Uniti e soddisfano i requisiti medici, la nuova indicazione può rappresentare un'alternativa che dovranno valutare con i loro specialisti.
L'approvazione si aggiunge ad altri recenti progressi nello sviluppo di farmaci contro diversi tipi di cancro.
Il 19 ottobre scorso si è appreso che la Russia ha autorizzato il registro di un farmaco contro il cancro sviluppato a Cuba, conosciuto come nimotuzumab.
Si tratta di un prodotto diverso, creato dal Centro di Immunologia Molecolare dell'Avana, che agisce su determinate segnali che favoriscono la crescita di alcuni tumori.
Pertanto, non deve essere confuso con Jemperli, che mira ad aiutare le difese naturali dell'organismo a combattere le cellule cancerose e la cui nuova autorizzazione statunitense si riferisce specificamente a determinati casi di cancro del retto.
In aprile 2025, Cuba ha anche informato su test di un'altra immunoterapia sperimentale in pazienti con cancro avanzato, sviluppate presso l'Ospedale Hermanos Ameijeiras de L'Avana.
Quella ricerca era rivolta a persone che avevano già ricevuto altri trattamenti senza ottenere i risultati attesi.
Tuttavia, l'accesso ai trattamenti contro il cancro continua a incontrare difficoltà sull'isola.
Nel maggio del 2025, il dottor Jorge Álvarez Blanco, responsabile di Oncologia Medica a Sancti Spíritus, ha lanciato un allerta riguardo diagnosi tardive e la mancanza di farmaci necessari per completare i trattamenti.
Lo specialista ha spiegato che alcuni pazienti necessitano di diversi farmaci per ricevere la chemioterapia, ma questi non sono sempre disponibili, mentre i problemi con le attrezzature per la radioterapia influenzano anche la cura oncologica.
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