Un bambino piccolo di nome Travis, che è nato sordo, ha sentito per la prima volta grazie a Otarmeni, la prima terapia genica approvata per la perdita dell'udito ereditario, e la sua storia ha commosso il presidente Donald Trump durante un evento alla Casa Bianca questo giovedì.
La madre del bambino, Sierra, ha raccontato commossa a Trump che prima del trattamento Travis "non sapeva il suo nome" e che lei "non poteva dirgli quanto lo amava". La testimonianza faceva parte di un evento in cui l'amministrazione ha annunciato un accordo sui prezzi con Regeneron Pharmaceuticals, l'azienda che ha sviluppato il trattamento, approvato questo giovedì dalla Amministrazione per gli Alimenti e i Farmaci (FDA).
Trump lo ha chiamato un bambino bellissimo, ed è stato meraviglioso, secondo fonti vicine all'evento. Il presidente ha celebrato il progresso medico come un esempio del tipo di innovazione che la sua amministrazione cerca di promuovere e rendere accessibile agli americani.
L'accordo annunciato rappresenta il diciassettesimo e ultimo accordo dell'iniziativa sui prezzi della nazione più favorita, un programma volto a ridurre il costo dei farmaci per i pazienti americani.
I trial clinici di Otarmeni hanno mostrato risultati promettenti: l'80% ha riportato miglioramenti uditivi significativi dopo aver ricevuto il trattamento, aprendo la strada alla sua approvazione come la prima terapia genica autorizzata specificamente per la perdita uditiva di origine ereditaria.
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